¿La gota afecta su vida diaria?
Obtenga más información sobre el programa JEWEL, que podría ayudar a reducir el nivel de ácido úrico en la sangre y mejorar los síntomas de la gota.
Averigüe si reúne los requisitosLos brotes de gota no solo son dolorosos, sino que también pueden resultar muy frustrantes. Muchas personas que padecen gota siguen lidiando con los síntomas incluso cuando toman medicamentos como alopurinol. En el programa JEWEL se está evaluando la eficacia del medicamento del estudio, el dotinurad, en comparación con otros medicamentos para la gota, en la reducción del ácido úrico sérico (el producto de desecho que se acumula en la sangre y provoca los síntomas de la gota).
Dotinurad is un medicamento oral que se toma una vez al día. Ya se ha estudiado en ensayos clínicos en Japón y China en individuos con gota y su uso está aprobado en esos países. El programa JEWEL se llevará a cabo en Estados Unidos y Europa.
El programa JEWEL ofrece los siguientes estudios para personas con diferentes tipos de gota:
- El estudio RUBY: para personas con gota que toman regularmente la misma dosis de su medicamento habitual para la gota, alopurinol. Para obtener una visión general del estudio RUBY, haga clic aquí.
- El estudio TOPAZ (SOLO EN EE. UU.): está destinado a personas con gota tofácea que toman regularmente la misma dosis de su medicamento habitual para la gota, alopurinol. La gota tofácea es un tipo grave de gota crónica y más difícil de controlar. Las personas con este tipo de gota desarrollan “tofos”, que son bultos duros bajo la piel. Los tofos son literalmente cristales de ácido úrico que se forman con el tiempo alrededor de las articulaciones. Los tofos pueden aparecer en muchas partes del cuerpo, pero son más frecuentes en las manos y los pies. Para obtener una visión general del estudio TOPAZ, haga clic aquí.
- El estudio AMETHYST (SOLO EN EE. UU.): es para personas con gota que siguen sufriendo brotes pero no pueden tomar alopurinol o febuxostat, o a quienes no les ha ayudado el tratamiento con uricasa (por ejemplo, Krystexxa).
- El Estudio TOURMALINE (SOLO EN EE. UU.): es para personas con gota tofácea que siguen sufriendo brotes pero no pueden tomar alopurinol o a quienes no les ha ayudado el tratamiento con alopurinol.
Si desea obtener más información sobre cada estudio del programa JEWEL, visite ClinicalTrials.gov
Los participantes recibirán lo siguiente:
El medicamento del estudio, dotinurad, u otro medicamento para la gota suministrado por el personal del estudio.
Medicamentos para prevenir los brotes de gota.
Seguimiento por parte del equipo del estudio durante todo el estudio.
Reembolso de los gastos razonables relacionados con el estudio (traslados y comidas).
Puede participar en los estudios RUBY o TOPAZ si reúne estos requisitos:
- Tiene entre 18 y 75 años (hombre o mujer).
- Le diagnosticaron gota hace al menos 1 año.
- Está tomando actualmente alopurinol.
- Para TOPAZ específicamente: Tiene uno o más tofos visibles en las manos/muñecas o los pies/tobillos. Los tofos son bultos causados por la gota en los que se han acumulado cristales de ácido úrico bajo la piel y alrededor de las articulaciones.
- Para RUBY específicamente: Ha tenido dos o más brotes de gota en el último año.
Deberá cumplir otros requisitos para participar en los estudios RUBY y TOPAZ. Esto incluye análisis de sangre. Estos análisis son gratuitos. Contáctenos para obtener los detalles.
Cada uno de los estudios clínicos del programa JEWEL es diferente. El número de visitas del estudio, los planes de tratamiento, las pruebas y las evaluaciones son específicos del estudio clínico en el que participe. Cada estudio se divide en los siguientes períodos:
Período de selección: El médico del estudio realiza una serie de pruebas y evaluaciones para confirmar que reúne los requisitos para participar en el estudio. Los pacientes que reúnan los requisitos se inscribirán en el estudio si aceptan participar y firmarán un formulario de consentimiento informado. En los formularios de consentimiento informado se explican detalladamente el estudio y los derechos del paciente antes, durante y después del mismo.
Período de tratamiento: Los participantes serán asignados a recibir su medicamento habitual para la gota o dotinurad. El médico del estudio les explicará el plan de tratamiento en detalle antes de comenzar el estudio.
Período de seguimiento: después de completar el período de tratamiento, los participantes del estudio seguirán acudiendo a una serie de visitas del estudio, en persona o a distancia, en las que se vigilará atentamente su enfermedad.
Ubicaciones alrededor del mundo
Información sobre cada estudio
Para pacientes diagnosticados con gota
La participación en el estudio RUBY implica lo siguiente:
Período de selección (35 días): responderá preguntas sobre su salud y se someterá a pruebas y procedimientos para determinar si el estudio es adecuado para usted.
Período de tratamiento (64 semanas): los participantes elegibles comienzan el tratamiento y se les asigna al azar (como a cara o cruz) 1 de los 3 grupos:
- Grupo 1: medicamento habitual para la gota (alopurinol) diario, en la misma dosis todos los días hasta la semana 64.
- Grupo 2: dotinurad diario, comenzando con la dosis más baja (1 mg) durante las semanas 1 a 4, y después aumentando a 2 mg como máximo hasta la semana 64.
- Grupo 3: dotinurad diario, comenzando con 1 mg durante las semanas 1 a 4, después aumentando a 2 mg hasta la semana 12, y luego aumentando a 4 mg hasta la semana 64.
Hay una probabilidad del 60 % (3 de 5) de que se le seleccione para tomar dotinurad y una probabilidad del 40 % (2 de 5) de que continúe con su tratamiento actual (alopurinol) para la gota. El estudio es doble ciego, lo que significa que ni usted ni el médico del estudio sabrán qué grupo se le ha asignado.
Seguirá usando sus medicamentos (antiinflamatorios no esteroideos [AINE], colchicina u otros medicamentos habituales para la gota) para prevenir los brotes de gota.
Período de seguimiento (4 semanas): se evalúa a los participantes para determinar la eficacia del tratamiento y y los posibles efectos secundarios.
Se le pedirá que visite el centro del estudio 18 veces y que tenga 5 llamadas telefónicas con el personal de centro del estudio.
Para pacientes diagnosticados con gota tofácea
La participación en el estudio TOPAZ implica lo siguiente:
Período de selección (35 días): responderá preguntas sobre su salud y se le harán pruebas y procedimientos para determinar si el estudio es adecuado para usted.
Período de tratamiento (76 semanas): los participantes elegibles comienzan el tratamiento y se les asigna al azar (como a cara o cruz) 1 de los 2 grupos mencionados a continuación.
- Grupo 1: medicamento habitual para la gota (alopurinol) diario, en la misma dosis todos los días hasta la semana 76.
- Grupo 2: dotinurad diario, comenzando con 1 mg durante las primeras 4 semanas, después aumentando a 2 mg durante las siguientes 8 semanas, y luego aumentando a 4 mg después de la semana 12 hasta la semana 76.
Hay una probabilidad del 50 % de que se le seleccione para tomar dotinurad y una probabilidad del 50 % de que continúe con su tratamiento habitual (alopurinol) para la gota. El estudio es doble ciego, lo que significa que ni usted ni el médico del estudio sabrán qué grupo se le ha asignado.
Período de seguimiento (4 semanas después de la última dosis del estudio): se evaluará a los participantes para determinar la eficacia del tratamiento y los posibles efectos secundarios.
Se le pedirá que visite el centro del estudio 19 veces y que tenga 7 llamadas telefónicas con el personal del centro del estudio.
Los estudios de investigación clínica (también llamados ensayos clínicos) son investigaciones cuidadosamente supervisadas que se realizan antes de que un medicamento en investigación esté disponible para el público.
- En los estudios clínicos se siguen reglas específicas para proteger la seguridad, los derechos, el bienestar y la privacidad de los participantes.
- Los resultados ayudan a los médicos e investigadores a decidir si un medicamento o producto farmacéutico es seguro y debe estar disponible para los pacientes.
- Los estudios clínicos son una manera importante de desarrollar nuevos tratamientos médicos para mejorar la atención de los pacientes.
¿Qué es la gota?
La gota se produce cuando se acumula demasiado ácido úrico en el cuerpo y se forman cristales afilados en las articulaciones, provocando ataques repentinos e intensos de dolor denominados brotes.
Los síntomas de la gota pueden variar con el tiempo. Algunas personas presentan brotes ocasionales, mientras que otras pueden tener síntomas más frecuentes o persistentes.
Si lleva un tiempo padeciendo gota, es posible que haya notado nudos duros y protuberancias bajo la piel. Estos pueden aparecer en muchas partes del cuerpo, pero son frecuentes en las manos y los pies. Los nudos duros y las protuberancias se denominan tofos (uno de ellos es un tofo). También verá que se utiliza el término “gota tofácea”, que básicamente significa gota que ha progresado hasta el punto en que los cristales de ácido úrico se han acumulado físicamente bajo la piel y alrededor de las articulaciones.
Preguntas frecuentes
Sí. Los estudios JEWEL le permitirán mantener un tratamiento que le ayude a prevenir los brotes de gota. Por lo tanto, si estaba tomando un medicamento para prevenir los brotes de gota, como colchicina o un antiinflamatorio no esteroideo (AINE), seguirá tomándolo durante todo el estudio.
Sí. Para poder participar, debe estar tomando una dosis estable de alopurinol.
Tanto el estudio RUBY como el estudio TOPAZ tienen un diseño doble ciego. Esto significa que, durante el período del estudio, ni usted ni el médico del estudio sabrán si está tomando dotinurad o su medicamento habitual para la gota. En los ensayos clínicos se suele impedir automáticamente que los pacientes y los médicos sepan qué medicamento se está tomando para ayudar a determinar que los datos no estén sesgados y sean, por tanto, más fiables. Por el contrario, los estudios no cegados le permiten a usted y al médico del estudio saber qué tratamiento está tomando usted.
Sí, el estudio AMETHYST está destinado a personas con gota que siguen sufriendo brotes pero no pueden tomar alopurinol o febuxostat, o a quienes no les ha ayudado el tratamiento con uricasa intravenosa (por ejemplo, Krystexxa).
Un estudio de investigación clínica (también llamado ensayo clínico) es una investigación regulada y cuidadosamente supervisada que se realiza antes de que un nuevo medicamento (denominado medicamento “en investigación”) esté disponible para el público. En los estudios clínicos se siguen reglas estrictas para proteger la seguridad, los derechos, el bienestar y la privacidad de los participantes. Cuando los resultados están listos, los médicos y las autoridades médicas gubernamentales (por ejemplo, la FDA en EE. UU. o la EMA en Europa) deciden si un producto es seguro y debe ponerse a disposición de los pacientes. Los estudios médicos permiten desarrollar nuevos tratamientos de forma segura y responsable antes de que puedan utilizarse en la atención habitual.
El personal de la clínica y el equipo médico siempre observan rigurosamente a todos los voluntarios del estudio para garantizar su seguridad.
Un estudio de investigación sobre la gota puede ser una opción para adultos a los que se les haya diagnosticado gota o gota tofácea y que cumplan ciertos criterios específicos del estudio. Solo el equipo del estudio puede determinar si un estudio de investigación es adecuado para usted.
Participar en el estudio JEWEL depende completamente de usted. La decisión de no participar en un estudio no afectará su atención médica habitual ni ahora ni en el futuro. Si participa, puede decidir abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo sin que ello repercuta negativamente en usted o en la atención que reciba.
Si participa en el programa JEWEL, el equipo del estudio le medirá los signos vitales y le hará análisis de sangre y orina. En los estudios de gota tofácea, se realizarán mediciones periódicas de sus tofos, y también es posible que se le tomen fotografías de los tofos. Pueden realizarse otros procedimientos que el médico del estudio le explicará.
La participación en cualquier estudio clínico es completamente voluntaria. Su decisión de participar o no participar no tendrá ningún efecto sobre la atención médica habitual que reciba ahora o en el futuro. Si es elegible y decide participar en el estudio clínico, puede retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier razón.
Crystalys Therapeutics, Inc. reembolsará a todos los participantes en el estudio los gastos de viaje y otros gastos relacionados con el estudio. Para obtener más información, hable con un miembro del equipo del estudio durante sus visitas del estudio.
Para el estudio RUBY o TOPAZ, puede seguir el enlace aquí aquí donde primero se le harán algunas preguntas generales para ayudar a determinar si cumple los criterios básicos para cualquiera de los estudios. Si cumple estos requisitos, se le podría pedir que haga una visita del estudio. En esa visita, se lo evaluará para ver si cumple con los requisitos específicos del estudio.
Hay muchas razones para participar en una investigación clínica. En primer lugar, le permite desempeñar un papel más proactivo en su propia salud. En segundo lugar, puede recibir un nuevo tratamiento para una enfermedad o afección persistente antes de que este tratamiento esté disponible para el público en general. Los participantes también desempeñan un papel importante a la hora de facilitar el acceso a medicamentos que pueden cambiar vidas. Esto significa que miles o millones de personas que también padecen la enfermedad o afección podrían beneficiarse. Además de beneficiar a otras personas que padecen la enfermedad, los participantes podrían recibir una compensación por su tiempo y los gastos de viaje.
Los participantes como usted realmente pueden hacer una diferencia.
Averigüe si puede participar en el estudio de investigación RUBY o TOPAZ
Un comité de revisión reglamentaria debe revisar y supervisar cada ensayo clínico continuamente para garantizar que los riesgos sean lo más bajos posible y justifiquen cualquier beneficio potencial para los participantes del estudio. Como voluntario, usted tiene derecho a dejar de participar y abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier razón, sin sufrir una penalización ni la pérdida de los beneficios a los que tenga derecho.
Crystalys Therapeutics, Inc. es responsable de la realización de estos estudios clínicos.
